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飞尼妥?TSC-AML中国上市会现场报道

结节性硬化症（TSC）为多器官系统的以良性肿瘤为特征的常染色体显性遗传病，主要致病基因为TSC1/TSC2。其在新生儿中的发病率约为1/，中国约有超过10万例该病患者。肾血管平滑肌脂肪瘤（AML）是TSC患者常见的肾脏病变，超过80％的TSC患者中伴有TSC-AML。近年来，TSC-AML逐渐引起国内外专家的广泛